ブラジル国家衛生監督庁、クロイツフェルト・ヤコブ病患者向け実験的治療薬の輸入を承認

ブラジル国家衛生監督庁（Anvisa）は、パイロットでユーチューバーのリト・ソウザが罹患したクロイツフェルト・ヤコブ病の治療に用いるため、実験的医薬品の輸入と使用を承認した。この情報は、家族がSNSを通じて確認したもの。

リトの妻ミラ・ザイドルによると、医薬品は先週金曜日（4日）から数えて7〜9日以内にブラジルへ到着する見込みだという。ミラは投稿の中で「不可能が現実になりつつあります。治療を受ける準備は整いました」と喜びを示し、手続きにおいて特別扱いは一切なかったと強調した。

ミラは、Anvisaが特例措置を取ったとの指摘に対し、「そうではありません。これは規定であり、法律に明記されています。いくつかの国では“コンパッショネート・ユース（患者のための例外的使用制度）”が採用されており、法的な手続きを踏む必要があります。リトのためだけに例外が設けられたわけではありません」と説明した。

また、同様の状況にある人であれば、誰でも同じ種類の許可を申請できると述べた。「Anvisaが審査し、承認するか否かを判断します。私たちは多くの書類を提出しました。プロセスは非常にしっかりしたものでした」と語り、製薬会社から送付された資料や各種検査結果を挙げた。

ミラはさらに、「私たちの使命の一つは、同じような状況──希少疾患で苦しむ家族が、実験的医薬品の使用や輸入、研究参加の道筋を示すことです」と強調した。

ミラによると、ブラジル政府──保健省、Anvisa、そして米国の医薬品規制当局であるFDA──の間で、リトのケースに関する緊急性と迅速性の必要性について共通理解があったという。

それでもミラは、「正直に言えば、とても苦しい時間でした。迅速化された手続きでも約1週間かかり、その間に私たちはいくつかのものを失いました」と夫の病状を指して述べた。「でも理解しています。彼らは正しいことをしていると確信できなければならない。安易に署名するわけにはいかず、慎重に判断する必要があるのです」。

＜クロイツフェルト・ヤコブ病＞

科学コミュニティは、クロイツフェルト・ヤコブ病について、現時点では確固たる結論よりも多くの疑問と仮説を抱えている。この疾患は希少で、ブラジルでは年間100件未満の疑い例しか報告されていない。

病気は、脳細胞内で生成されるタンパク質が異常な形態（プリオン）に変化し、それらが蓄積することで脳の機能を損なうことで発症するとされている。症状は急速に進行し、致死的な経過をたどる。

（記事提供／Agência Brasil、構成／麻生雅人）